Phụ Nữ Sức Khỏe

Bác sĩ Mỹ tìm ra cách chữa bệnh 'cậu bé bong bóng'

Sử dụng virus HIV trong liệu pháp gene, các bác sĩ Mỹ giúp trẻ em mắc bệnh "cậu bé bong bóng" xây dựng lại hệ miễn dịch.

Trên New England Journal of Medicine ngày 17/4, các nhà khoa học từ Bệnh viện Nhi St Jude, Đại học California và Bệnh viện Nhi San Francisco Benioff (Mỹ) cho biết đã thử nghiệm thành công liệu pháp gene mới trên 10 em bé từ 2 đến 14 tháng tuổi mắc bệnh "cậu bé bong bóng", một khiếm khuyết di truyền khiến trẻ sinh ra không có hệ miễn dịch.

Cụ thể, đội ngũ y tế tiêm virus HIV đã sửa đổi vào một số tế bào máu của bệnh nhi để bổ sung gene bị thiếu, từ đó tạo ra protein cần thiết để xây dựng hệ miễn dịch đầy đủ chức năng. Liệu pháp này không dẫn đến AIDS.

Trước đây, liệu pháp gene đã được sử dụng để điều trị bệnh "cậu bé bong bóng" nhưng ít hiệu quả và có thể dẫn tới ung thư máu. Để khắc phục nguy cơ ung thư, nhóm nhà khoa học Mỹ cấy ghép chất cách điện xung quanh gene thay thế, ngăn chặn việc vô tình kích hoạt các gene lân cận.

Sau ba tháng điều trị, các tế bào miễn dịch không khiếm khuyết xuất hiện ở 9 bệnh nhi. Em bé được điều trị thành công sau đợt can thiệp thứ hai. 

"Lần đầu tiên, chúng ta có thể khôi phục cả ba loại tế bào làm nên hệ miễn dịch khỏe mạnh", tiến sĩ Ewelina Mamcarz từ Bệnh viện Nhi St Jude đứng đầu cuộc thử nghiệm cho biết. "Các bệnh nhi giờ đây có thể tạo ra hệ miễn dịch đầy đủ chức năng và đáp ứng tốt với tiêm chủng".

Gael Jesus Pino Alva hai tuổi là một trong những bệnh nhi được điều trị thành công chứng bệnh "cậu bé bong bóng" nhờ liệu pháp gene mới. Ảnh: AP.

Tiến sĩ Mamcarz chia sẻ thêm các liệu pháp gene cũ mất hiệu quả trong vòng một năm kể từ ngày điều trị. Với liệu pháp mới, tất cả bệnh nhi vẫn khỏe mạnh sau hai năm rưỡi theo dõi. Tình trạng nhiễm trùng các em từng phải chịu đựng dường như đã biến mất, cũng không ghi nhận dấu hiệu ung thư máu.

Dựa trên kết quả hiện tại, bác sĩ James Downing, chủ tịch Bệnh viện Nhi St Jude tuyên bố "đây chính là phương pháp chữa trị" bệnh "cậu bé bong bóng". 

Bệnh "cậu bé bong bóng" hay hội chứng suy giảm miễn dịch tích hợp (SCID) là khiếm khuyết gene khiến cơ thể bệnh nhi (hầu hết là trẻ trai) không có hệ miễn dịch. Tỷ lệ mắc SCID là một trên 200.000 ca sinh nở. Nếu không điều trị, bệnh nhi thường chỉ sống đến 1-2 tuổi. 

Cái tên "cậu bé bong bóng" xuất phát từ trường hợp của David Phillip Vetter (Mỹ). Do SCID, Vetter phải sống 12 năm trong bong bóng cách ly. 

Tiến sĩ Alain Fischer, giáo sư Đại học Pháp kiêm bác sĩ tại Bệnh viện Necker Paris đánh giá công trình của các nhà khoa học Mỹ "là bước tiến đáng kể trong công cuộc phát triển liệu pháp gene". Tuy nhiên, ông lưu ý "chỉ thời gian mới khẳng định được đây có phải cách chữa trị có hiệu quả cả đời hay không".

Cách đây 20 năm, tiến sĩ Fisher tham gia phát triển liệu pháp gene điều trị bệnh "cậu bé bong bóng". Bệnh nhân đầu tiên mà nhóm của giáo sư Fischer điều trị hiện vẫn còn sống khỏe mạnh.

Theo Minh Nguyên/VNExpress
  • Sự kiện/nhân vật/chủ đề:

Tin liên quan

Các mốc phát triển ngôn ngữ của trẻ từ 1 - 4 tuổi cha mẹ nên thuộc nằm lòng

Khả năng phát triển ngôn ngữ ở mỗi đứa trẻ là hoàn toàn khác nhau. Tuy nhiên, vẫn có những...

Đề phòng bệnh ghẻ mùa hè

Ghẻ là bệnh ngoài da do ký sinh trùng, côn trùng gây nên… có đặc trưng là rất ngứa....

7 lợi ích bất ngờ khi cha mẹ cho bé ăn dưa hấu trong mùa nắng nóng

Vị ngọt mát của dưa hấu không chỉ kích thích vị giác người lớn mà còn mê hoặc hầu hết...

Cậu bé phải nhổ 18 trên 20 chiếc răng vì thói quen phổ biến

Việc ngậm bình sữa, vừa bú sữa vừa ngủ được bác sĩ cho là nguyên nhân hàng đầu gây sâu...

Món ăn sáng giúp trẻ thông minh, nhớ lâu, mẹ Việt nên cho con ăn mỗi ngày

Một bữa sáng dinh dưỡng không những giúp trẻ ăn ngon miệng mà còn có thể giúp tăng cường trí...

Con trai lên chơi sau bao ngày xa cách, lúc về bé nói 1 câu khiến Lê Phương nghẹn họng

Sau bao ngày sống xa mẹ, bé Cà Pháo đã rất vui khi dịp lễ vừa qua được lên chơi...

Bệnh ho gà ở trẻ em nguy hiểm như thế nào?

Ho gà là một trong những căn bệnh đường hô hấp đặc biệt nguy hiểm ở trẻ em. Bệnh có...

Tin mới nhất